Investing.com — uniQure N.V. (NASDAQ:QURE) hisseleri, gen tedavi şirketinin Huntington hastalığı tedavi adayı için büyük bir düzenleyici engelle karşılaştığını açıklamasının ardından Pazartesi günü yüzde 75 düştü.
Hollanda merkezli şirket, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) artık AMT-130’un Faz I/II çalışmalarından elde edilen verilerin, harici bir kontrol grubuyla karşılaştırıldığında, Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) için yeterli olmayacağı görüşünde olduğunu açıkladı. Bu durum, FDA’nın geçen yıl boyunca yaptığı önceki açıklamalardan önemli bir geri adım anlamına geliyor.
uniQure, bu geri bildirimi “beklenmedik” ve FDA’nın Kasım 2024’te verdiği rehberlikten “köklü bir değişiklik” olarak nitelendirdi. FDA daha önce, devam eden çalışmalardan elde edilen verilerin, doğal seyir harici kontrolleriyle karşılaştırıldığında, Hızlandırılmış Onay yolu kapsamında BLA başvurusu için temel oluşturabileceğini belirtmişti.
uniQure’nin CEO’su Matt Kapusta şöyle dedi: “Bu haber beklenmedikti ve HD ile yaşayan insanlar için gerçekten hayal kırıklığı yarattı. Bu yıkıcı hastalık için hastalığı değiştirici tedavi seçenekleri bulunmuyor.”
BLA başvurusu için zamanlama artık belirsiz. Şirket, 30 gün içinde nihai toplantı tutanaklarını almayı bekliyor. AMT-130’un hızlandırılmış onayı için bir yol bulmak amacıyla “FDA ile acilen görüşmeyi” planlıyor.
Bu engele rağmen, uniQure, AMT-130’un daha önce FDA’dan Nisan 2025’te Çığır Açan Tedavi unvanı ve Mayıs 2024’te Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) unvanı aldığını belirtti.
Şirket, ABD’de en iyi ilerleme yolunu belirlemek için FDA ile çalışırken, Avrupa Birliği ve Birleşik Krallık’takiler dahil olmak üzere diğer düzenleyici kurumlarla görüşmelere devam etmeyi planlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
